Diseño terapéutico Inc. (NASDAQ: DSGN) Las acciones subieron durante la sesión previa a la comercialización del lunes.
La medida se produjo después de que la compañía informara sobre biomarcadores y hallazgos clínicos de su ensayo de fase 1/2 RESTORE-FA en curso que evalúa DT-216P2 en pacientes con ataxia de Friedreich, una rara enfermedad genética degenerativa.
Sin embargo, más tarde durante el día, la acción cayó.
El domingo, Design Therapeutics estuvo entre las llamadas sobre acciones de Mad Money de Jim Cramer, quien instó a los inversores a tener precaución cuando se trata de acciones de IA al rojo vivo.
DT-216P2 demuestra mejoras clínicas y de biomarcadores
La compañía dijo que la terapia experimental de molécula pequeña GeneTAC produjo aumentos dependientes de la dosis en los niveles de frataxina (FXN) y al mismo tiempo mejoró múltiples medidas clínicas después de cuatro semanas de tratamiento.
Datos destacados del ensayo RESTORE-FA
Hasta el 17 de mayo de 2026, 16 pacientes habían completado el tratamiento intravenoso semanal en cuatro cohortes de dosis que oscilaban entre 0,1 mpk y 1 mpk.
Los pacientes tratados con la dosis más alta de 1 mpk mostraron una mejora media de 6,4 puntos con respecto al valor inicial en la escala de calificación de ataxia de Friedreich modificada después de cuatro semanas.
La cohorte también demostró una mejora de 2,7 puntos en la puntuación de estabilidad erguida.
La compañía también informó reducciones de más de cinco puntos en las puntuaciones de fatiga informadas por los pacientes, tanto después del tratamiento como dos semanas después de la dosis final.
Design Therapeutics señaló que estas mejoras excedieron el umbral comúnmente reconocido de tres puntos para cambios significativos en la fatiga.
Hallazgos de seguridad y actividad de biomarcadores
La compañía dijo que DT-216P2 generó aumentos dependientes de la dosis en los niveles de proteína y ARN mensajero de FXN tanto en la sangre como en el tejido muscular.
Con la dosis de 1 mpk, los niveles de ARNm de FXN en sangre total aumentaron un 65 % con respecto al valor inicial, mientras que los niveles de proteína FXN aumentaron entre un 22 % y un 27 % dos semanas después de la última dosis. Los niveles de ARNm de FXN muscular aumentaron un 42% desde el inicio.
Design Therapeutics dijo que DT-216P2 fue generalmente bien tolerado y no se informaron eventos adversos graves ni interrupciones del tratamiento. Todos los eventos adversos se clasificaron como leves o moderados.
La compañía dijo que planea seguir el camino de registro para el DT-216P2 y espera proporcionar una actualización sobre los planes de desarrollo durante el cuarto trimestre de 2026.
Acción del precio DSGN: Las acciones de Design Therapeutics cayeron un 28,88% a 10,22 dólares en el momento de la publicación del lunes, según Benzinga Pro.
Durante el último mes, DSGN ha ganado alrededor de un 21,0% frente a un aumento del 4,0% en el S&P 500 y ha subido aproximadamente un 67% en lo que va del año en comparación con el aumento del 7,5% del índice.
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